Dalla pillola uguale per tutti alla terapia costruita per un solo paziente

Per gran parte del Novecento la logica dei farmaci era semplice: la stessa molecola per chiunque avesse la stessa diagnosi. Oggi sappiamo quanto fosse limitante. Pazienti con la stessa malattia hanno spesso geni, risposte immunitarie e metabolismi molto diversi. La medicina di precisione usa informazioni cliniche, genetiche, molecolari e ambientali per trovare l’intervento più adatto. Ma il vero salto avviene quando queste conoscenze non servono più solo a scegliere tra terapie esistenti, bensì a crearne di nuove sulle caratteristiche biologiche di un singolo malato.

L’editing genetico in clinica

L’esempio più consolidato è CRISPR, che permette di intervenire su punti precisi del genoma per eliminare, sostituire o correggere sequenze difettose. Casgevy, autorizzato nell’Unione europea, la usa contro forme gravi di anemia falciforme e beta-talassemia: si prelevano le cellule staminali del sangue del paziente, si modificano in laboratorio e si reimpiantano. Secondo l’Agenzia europea per i medicinali, 39 pazienti su 42 con beta-talassemia hanno mantenuto livelli adeguati di emoglobina senza trasfusioni per almeno dodici mesi; nell’anemia falciforme 28 su 29 non hanno avuto crisi dolorose nello stesso periodo. L’estensione ai bambini, approvata negli Stati Uniti a luglio 2026, ha dato risposte incoraggianti.

Una cura per una persona

Ancora più radicale il caso del 2025: ricercatori dell’Università della Pennsylvania hanno sviluppato in sei mesi una terapia di base editing pensata per un unico paziente con un difetto metabolico rarissimo. È un caso singolo, ma apre prospettive per le malattie ultra-rare, a lungo trascurate perché poco redditizie.

Il sistema immunitario riprogrammato

Le terapie CAR-T modificano i linfociti T del paziente perché riconoscano e distruggano cellule malate. Nate contro i tumori del sangue, hanno mostrato efficacia anche nelle malattie autoimmuni: secondo uno studio sul New England Journal of Medicine, pazienti con lupus e altre patologie gravi hanno ottenuto remissioni durature dopo una sola procedura.

Vaccini su misura contro il cancro

L’mRNA, nato per i vaccini antivirali, entra in oncologia. Dopo l’asportazione del tumore se ne analizzano le mutazioni e si sintetizza un mRNA personalizzato che allena il sistema immunitario contro eventuali cellule residue. Lo studio KEYNOTE-942, pubblicato su The Lancet, ha mostrato un aumento significativo della sopravvivenza senza recidiva nel melanoma ad alto rischio. I risultati positivi della fase 3, annunciati ad agosto 2026, sono il primo successo di efficacia per una terapia oncologica individualizzata su questa piattaforma. Non è futuro: molti di questi trattamenti sono già in uso.